Clementia Pharmaceuticals Inc. start fase 2 klinische trial

Onlangs is aangekondigd dat Clementia Pharmaceuticals Inc. een fase 2 klinische trial start met het geneesmiddel Palovarotene (een retinoïnezuurreceptor gamma-agonist).
Het is voor het eerst dat er een klinische trial bij FOP patiënten zal plaatsvinden.
Uit studies is gebleken dat Palovarotene  heterotopische botvorming remt bij FOP muismodellen en heeft dus potentieel om de extra botvorming bij FOP patiënten tegen te gaan.

Tijdens de dubbelblinde placebogecontroleerde fase 2 klinische trial wordt het effect van verschillende doseringen Palovarotene geëvalueerd, zowel tijdens als na een flare-up.
Er zullen 24 patiënten aan de trial deelnemen, met een leeftijd vanaf 15 jaar.
De deelnemers zullen binnen een week na het ontstaan van een flare-up starten met Palovarotene en de behandeling gedurende zes weken voortzetten. Vervolgens zullen de deelnemers gedurende een additionele zes weken gevolgd worden om eventuele veranderingen in het verloop van de flare-up en de werkzaamheid van Palovarotene vast te stellen.

Een aantal klinische eindpunten zullen de effectiviteit en veiligheid van palovarotene evalueren, inclusief de beoordeling door middel van beeldvorming (zoals röntgenfoto's en scans) van nieuwe heterotopische botvorming en klinische beoordelingen over lichamelijke functies en patiëntgerapporteerde uitkomsten.

De klinische trial zal worden uitgevoerd op drie onderzoekslocaties: de University of Pennsylvania te Philadelphia, de University of California  te San Francisco en het Hôpital Necker Enfants Malades te Parijs. Meer informatie kunt u vinden op www.clinicaltrials.gov  (met behulp van de zoekterm, "palovarotene"), op deze website wordt de informatie periodiek bijgewerkt.


Hieronder kunt u de officiële informatie film bekijken van Clementia Pharmaceuticals Inc. gepresenteerd door Donna Grogan, MD, Chief Medical Officer.