Studie met gezonde vrijwilligers: een belangrijke eerste stap in Regenerons anti-Activine A klinisch ontwikkelingsprogramma.

Desgevraagd heeft het Expertisecentrum VUmc ons bij monde van dr.Marelise Eekhoff meegedeeld dat zij zeer goed op de hoogte zijn van deze nieuwe ontwikkelingen . Heeft u vragen hierover dan kunt u zich altijd wenden tot het expertisecentrum VUmc.
Dr.Eekhoff meldt ons ook dat het Expertisecentrum actief deelneemt in studies, een actieve rol speelt in de opzet daarvan en daarbij altijd goed samenwerkt met patiënten en patiëntenorganisaties. Belangrijk om hier te vermelden is het feit dat het VUmc een nieuwe manier heeft ontwikkeld op flare-ups te meten.

Lees hier de Nederlandse vertaling en het originele IFOPA document.

De IFOPA is verheugd het volgende nieuws over Regeneron Pharmaceuticals met u te kunnen delen.

Studie met gezonde vrijwilligers: een belangrijke eerste stap in Regenerons anti-Activine A klinisch ontwikkelingsprogramma.

Regeneron is verheugd u te melden dat een klinische trial met het anti-Activine A antilichaam, REGN2477, van start is gegaan. Een studie met gezonde vrijwilligers is in juni 2016 in België van start gegaan. Dit is een belangrijke stap in het proces van klinische ontwikkeling, omdat het de eerste informatie verschaft over de veiligheid, verdraagbaarheid en de farmacologische werking van REGN2477 in mensen. Wij stellen ons ten doel deze data voor het einde van dit jaar te beoordelen en op basis van de resultaten zullen wij zo spoedig  mogelijk starten met klinische studies bij patiënten met FOP.

Regenerons werk op het gebied van FOP:
- Wetenschappers in Regenerons Skeletal Diseases Therapeutic Focus Area (Therapeutisch Focus Gebied van Skeletaandoeningen) hebben de afgelopen 20 jaar onderzoek gedaan naar FOP en daaraan verwante aandoeningen. Wij zetten ons in nauw samen te werken met artsen, patiënten en patiëntenorganisaties binnen de FOP gemeenschap zodat wij ons kandidaat-geneesmiddel veilig en snel door het klinische en juridische proces kunnen brengen.
-  Ontwikkelingen in het opwekken van antistoffen(een expertise van Regeneron) en doorbraken in het doorgronden van FOP hebben onlangs ons in staat gesteld vooruitgang te boeken in het bevorderen van mogelijke therapieën voor FOP.
- Afgelopen jaar heeft Regeneron een publicatie uitgebracht over hun ontdekkingen in het moleculaire mechanisme van FOP door het bestuderen van ACVR1, het receptoreiwit dat bij FOP patiënten gemuteerd is. Onze wetenschappers hebben ontdekt dat bij cellen en muizen die de gemuteerde receptor bevatten een eiwit de receptor aan zet, terwijl het deze hoort uit te zetten. Deze onregelmatige signalering resulteert in de formatie van abnormale botgroei die kenmerkend is voor FOP. Dit eiwit is bekend als “ Activine A”. Wetenschappers van Regeneron hebben een muismodel ontworpen dat de FOP mutatie bevat en een abnormale botvorming laat zien in de weke delen zoals dit in mensen met FOP gebeurt. De wetenschappers ondervonden dat Activine A heterotopische ossificatie in het muismodel kan stimuleren en dat een antilichaam voor Activine A, REGN2477, heterotopische botvorming in het model kan voorkomen.

REGN2477 werd klaargemaakt voor klinische proeven voor een ander gebruik maar heeft nu een belangrijke nieuwe status gevonden in het bestuderen van FOP .Het is wel belangrijk om te onthouden dat deze observaties zijn gedaan in een muismodel en daarom nog met grote zorgvuldigheid dienen te worden onderzocht bij patiënten. De publicatie in Science Translational Medicine kunt u hier lezen en de samenvatting van het artikel hier.

Wie zijn wij?
Regeneron is een toonaangevend biotechnologisch bedrijf in de Verenigde Staten dat al bijna 30 jaar wordt geleid door arts-onderzoekers. Wij zetten ons in om levensveranderende medicijnen te ontwikkelen voor patiënten met ernstige medische aandoeningen. Tot nu toe hebben wij vier goedgekeurde behandelingen ontwikkeld, elk middels origineel onderzoek van Regeneron. Sommige van deze medicijnen zijn voor patiënten met relatief veelvoorkomende aandoeningen ontwikkeld, zoals bepaalde blindheid veroorzakende aandoeningen, andere medicijnen zijn bestemd voor patiënten met zeldzame genetische aandoeningen zoals Heterozygote Familiaire Hypercholesterolemie of Cryopyrine-geassocieerd Periodiek Syndroom (CAPS), twee zeldzame doch nauw verwante  auto-immuunziekten. Naast FOP hebben wij momenteel tevens kandidaat-geneesmiddelen in ontwikkeling voor reumatische artritis, astma, atopische dermatitis, kanker en ebola.
Bezoek www.regeneron.com voor meer informatie.

25-07-2016 : vertaling Tessa Risch i.s.m. Elinor Bouvy-Berends

Het originele IFOPA document