Er is momenteel geen behandeling tegen FOP. Om dit te veranderen spant de wetenschap zich al jaren in een medicijn te vinden. Op dit moment lopen er in Nederland twee studies die de werkzaamheid van mogelijke geneesmiddelen bij FOP onderzoeken.
Lumina-1
In 2018 is de Lumina-1 trial van start gegaan in het Amsterdam UMC-Locatie VUmc. Het doel van deze studie is een werkend medicijn te vinden dat de botvorming na een flare-up voorkomt. Het medicijn dat wordt onderzocht is het potentiële geneesmiddel REGN2477 ofwel garetosmab. Dit zijn antistoffen tegen activine A die per infuus worden toegediend. FOP wordt veroorzaakt door een ACVR1(Activine A receptor type 1) mutatie. Het eiwit controleert de groei en ontwikkeling van botten en spieren. Het doel van deze studie is een werkend medicijn te vinden dat botvorming na een flare-up kan voorkomen. De eerste resultaten van de studie waren positief.
Eind oktober 2020 maakte farmaceut Regeneron bekend de Lumina-1 trial per direct stop te zetten. Dit gebeurde naar aanleiding van het overlijden van een aantal deelnemers in de tweede fase van het onderzoek. Farmaceut regeneron zelf doet onderzoek of er een verband is tussen de doodsoorzaken en het middel. Dit onderzoek wordt beoordeeld door het Data Safety Monitoring Board (DSMB). Hierover is nog geen uitsluitsel gegeven.
STOPFOP
Het doel van de STOPFOP-studie is om te zien of het onderzoeksgeneesmiddel AZD0530, ook bekend als Saracatinib, kan worden gebruikt om FOP te behandelen. Bij mensen met FOP is door een mutatie het eiwitkinase ALK2 overactief waardoor spieren en bindweefsels (bijvoorbeeld pezen) langzaam in bot veranderen. Wetenschappelijk onderzoek door het STOPFOP-team heeft aangetoond dat AZD0530 de activiteit van het pathogene ALK2-kinase blokkeert. Bij muizen met FOP werd door het gebruik van Saracatinib nieuwe botvorming geblokkeerd.
Het Amsterdam UMC-Locatie VUmc was in 2020 de startlocatie voor de studie. Binnenkort volgen locaties in Duitsland en het Verenigd Koninkrijk.